입셀의 유도만능줄기세포(iPSC) 기반 연골세포치료제 ‘뮤콘(MIUChon™)’이 초기 임상연구에서 연골 구조 회복 가능성을 보여주는 결과가 공개됐다.
입셀(대표 주지현)은 지난 20일부터 21일까지 서울 스위스그랜드호텔 컨벤션센터에서 열린 ‘2026 한국줄기세포학회(KSSCR) 연례학술대회’에서 iPSC 유래 3차원 연골세포치료제 뮤콘의 국내 임상연구 1년 추적 결과를 발표했다고 28일 밝혔다.
이번 발표는 학술대회 둘째 날 진행된 산업계 세션 ‘From Bench to Business’에서 이뤄졌다. 남유준 입셀 부사장(CSO)은 ‘진행성 연골 결손 치료를 위한 임상등급 iPSC 유래 연골 마이크로펠렛’을 주제로 뮤콘의 임상등급 제조 공정과 임상연구 결과를 소개했다.
뮤콘은 iPSC를 연골세포로 분화한 뒤 세포들을 3차원 구형 집합체인 스페로이드 형태로 제조해 무릎 관절강에 주사하는 동종 세포치료제다. 입셀은 관절강의 면역학적 특성을 고려해 면역억제제를 사용하지 않고 연골 재생을 유도하는 치료 전략을 개발하고 있다.
앞서 입셀은 2024년 보건복지부와 식품의약품안전처 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회에서 적합 승인을 받은 뒤 지난해 4월 서울성모병원에서 첫 환자 투여를 진행했다. 회사 측은 당시 국내에서 처음 시행된 iPSC 기반 세포치료제 임상 투여이자 주사형 3차원 연골 스페로이드를 활용한 세계 첫 사례라고 설명했다.
이번에 공개된 결과는 뮤콘을 투여받은 무릎 골관절염 환자 3명을 대상으로 1년간 추적 관찰한 내용이다. 관찰 기간 동안 치료제 투여와 관련된 중대한 이상반응은 나타나지 않았다.
연골 구조의 변화는 연속 MRI를 활용해 탐색적으로 평가했다. 그 결과 투여 전과 비교해 연골 결손 부위가 시간 경과에 따라 감소하고, 손상 부위의 연골 두께가 회복되는 양상이 관찰됐다.
입셀은 이번 결과가 통증이나 증상 완화에 초점을 둔 기존 치료와 달리 손상된 연골의 구조 자체를 회복시키는 질병수정골관절염치료제(DMOAD) 개발 가능성을 보여주는 초기 신호라는 점에 주목하고 있다. 다만 대상 환자 수가 3명에 불과한 탐색적 연구인 만큼 결과를 확대 해석하기에는 한계가 있다는 입장이다.
남유준 부사장은 “소수 환자를 대상으로 한 탐색적 결과인 만큼 해석에는 신중해야 하지만, 연골 결손이 줄고 두께가 회복되는 양상이 시간 경과에 따라 일관되게 나타났다는 점에서 의미가 있다”며 “통증 완화에 머무는 기존 치료와 달리 연골 구조 자체를 되살리는 근본 치료제로서의 가능성을 보여주는 첫 신호”라고 말했다.
임상 결과는 앞서 입셀이 대동물 모델을 통해 확인한 연구 결과와도 연결된다. 회사는 지난해 12월 비글견과 미니피그 등을 대상으로 한 연구에서 뮤콘 투여 후 연골 두께와 체적이 증가하고 연골 결손 부위가 회복되는 작용 원리를 확인했다고 발표했다.
입셀은 현재 초기 연구에서 확인된 안전성을 기반으로 보다 규모가 큰 임상연구를 진행하고 있다. 지난해 11월 보건복지부 심의위원회에서 적합 판정을 받은 30명 규모의 고위험 임상연구로, 무작위 배정과 이중맹검, 위약대조 방식으로 설계됐다.
해당 연구에서는 약 1년간 환자를 추적하면서 MRI를 통한 연골 볼륨 등 정량적 지표를 활용해 연골 구조 변화와 함께 통증 및 기능 개선 여부를 평가할 예정이다. 연구는 2027년 11월 종료될 계획이다.
입셀은 뮤콘의 임상개발과 함께 iPSC 플랫폼 사업도 확대하고 있다. 국내 GMP 기반 임상등급 iPSC를 확보한 것을 바탕으로 서울아산병원, 에틱스템, 셀로이드 등과 체결한 임상등급 iPSC 분양 계약을 공급 및 매출로 연결하고 있다. 올해 1월에는 아주대학교의료원과 알츠하이머 환자 유래 iPSC 30개 라인을 구축해 연구용 세포주로 출시했다.
이밖에도 일본 오노약품공업과 오가노이드 효능 평가 계약을 체결하고 동물대체시험 플랫폼 ‘POLAR’ 서비스를 운영하는 등 iPSC를 활용한 연구·사업 영역을 넓혀가고 있다.
입셀은 현재 150억원 규모의 시리즈B 투자 유치를 추진하고 있으며, 확보한 자금을 뮤콘 본임상 완료와 코스닥 상장 준비 등에 활용할 계획이다. 향후 본임상 결과를 기반으로 글로벌 규제기관과 협의하는 동시에 해외 파트너링을 추진해 상용화에도 속도를 낸다는 방침이다.
남유준 부사장은 “뮤콘은 국내 첫 iPSC 세포치료제 임상이라는 상징성을 넘어 이제 무작위 대조 임상으로 유효성을 입증하는 단계에 들어섰다”며 “본임상 데이터를 바탕으로 글로벌 규제기관과의 협의와 해외 파트너링을 병행해 상용화 일정을 앞당기겠다”고 밝혔다.
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