한미약품이 선천성 고인슐린증 치료제 후보물질 '에페거글루카곤'(HM15136)의 글로벌 임상 2상 연구 내용을 유럽 학회에서 공개한다.
한미약품은 오는 8일부터 10일까지 프랑스 마르세유에서 열리는 제64회 유럽소아내분비학회(ESPE 2026)에서 에페거글루카곤의 임상 2상 연구 내용을 구연 발표한다고 4일 밝혔다.
에페거글루카곤은 인슐린이 과도하게 분비돼 저혈당을 일으키는 희귀질환인 선천성 고인슐린증 치료제로 개발 중이다. 한미약품은 기존 치료법의 한계를 개선하기 위해 세계 최초 주 1회 투여 제형을 목표로 개발하고 있다.
선천성 고인슐린증은 영유아에서 심각한 저혈당을 유발할 수 있는 희귀질환으로, 현재 미국 식품의약국(FDA)이 이 질환을 특정 적응증으로 승인한 치료제는 없는 상황이다. 기존 저혈당 조절 치료제들도 일부 유전자형에서만 효과가 제한되거나 다모증, 체액 저류, 심부전 등의 부작용이 보고돼 왔다.
한미약품은 현재 에페거글루카곤의 글로벌 임상 2상 핵심 투여기간을 완료하고 데이터를 분석 중이다. 이번 학회에서는 임상 2상에 참여한 환자들의 인구통계학적·임상적 특성 등을 발표할 예정이다. 앞서 지난해 유럽소아내분비학회에서 공개된 임상 결과에서는 에페거글루카곤이 선천성 고인슐린증 환자에서 양호한 안전성과 내약성을 보였으며, 저혈당 및 중증 저혈당 발생을 줄이는 효과가 확인된 바 있다.
에페거글루카곤은 올해 2월 FDA로부터 혁신치료제(BTD)로 지정됐다. BTD는 중대한 질환 치료제 중 기존 치료제보다 임상적으로 상당한 개선 가능성이 초기 임상 근거를 통해 확인된 후보물질의 개발과 심사를 지원하는 제도다. 또한 미국 FDA와 유럽의약품청(EMA), 식품의약품안전처로부터 선천성 고인슐린증 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받았으며, 미국 FDA에서는 소아 희귀질환 치료제로도 지정됐다.
이문희 임상팀장(상무)은 "에페거글루카곤의 글로벌 임상 2상 시험의 핵심 투여기간을 완료했다"며 "이번 구연에서는 임상 2상에 참여한 환자들의 인구통계학 및 임상적 특성에 대한 내용을 발표할 예정"이라고 말했다.
한편 1973년 설립된 한미약품은 자체 연구개발(R&D)을 기반으로 전문의약품과 신약 개발 사업을 확대해왔다. 개량신약과 복합신약을 중심으로 국내 사업 기반을 다진 뒤 바이오신약으로 연구 영역을 넓혔으며, 장기지속형 바이오의약품 플랫폼 기술 '랩스커버리'를 바탕으로 비만·대사질환, 희귀질환 등 다양한 신약 파이프라인을 구축했다.
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