지씨셀(대표 김재왕·원성용)이 차세대 세포유전자치료제 개발을 위한 핵심 원천기술 2건에 대해 국내 특허를 출원하며, 차세대 치료 플랫폼 경쟁력 강화에 나섰다.
이번에 출원한 특허는 고형암 종양 미세환경(TME)의 면역 억제 신호를 극복하는 신규 키메라 스위치 수용체 기술과, 유전자 발현 효율과 안전성을 동시에 향상시킨 바이러스 벡터 기술로 구성됐다. 두 기술 모두 기존 세포유전자치료제의 한계를 보완하고, 적용 범위를 확장할 수 있는 핵심 기반 기술로 평가된다.
먼저 ‘신규한 키메라 스위치 수용체 및 이의 용도’ 특허는 고형암 종양 미세환경에 존재하는 면역 억제 신호를 면역세포 활성 신호로 전환하는 융합 단백질 기술이다. 해당 기술은 면역세포 종류나 CAR 발현 여부와 관계없이 적용 가능하며, 면역 억제 신호가 강한 환경에서도 면역세포의 항종양 활성을 크게 증진시키는 것이 특징이다.
지씨셀은 이를 통해 혈액암 중심으로 개발돼 온 세포유전자치료제를 고형암 영역으로 확장할 수 있는 가능성을 제시했다. 해당 기술은 향후 CAR-T 및 CAR-NK 치료제에 적용돼, 고형암 환경에서도 지속적이고 강력한 항종양 반응을 유도하는 차세대 치료제 개발에 활용될 예정이다.
두 번째 특허인 ‘신규한 변이 WPRE 및 이의 용도’는 렌티바이러스와 레트로바이러스 벡터 등 다양한 바이러스 벡터에서 유전자 발현을 증진시키는 전사 후 조절인자 WPRE를 구조적으로 최적화한 기술이다. 지씨셀은 유전자 발현 증진 기능은 유지하면서도 발암 위험 요인을 제거한 신규 변이체를 개발해, 유전자 전달의 효율성과 안전성을 동시에 확보했다.
이 기술은 지씨셀이 바이러스 벡터 제조 공정을 단계적으로 내재화하기 위한 핵심 기반 기술 중 하나로, 향후 CAR-T 및 CAR-NK 치료제 개발은 물론 체내 발현형 CAR(in vivo CAR) 기술로의 확장을 뒷받침할 것으로 기대된다.
지씨셀은 이번 특허 출원을 통해 세포유전자치료제 플랫폼 경쟁력을 강화하고, 글로벌 협력 기반을 확대해 차세대 치료 패러다임을 선도한다는 전략이다.
원성용 지씨셀 대표는 “이번 특허는 차세대 세포유전자치료제를 위한 핵심 플랫폼을 고도화하고, in vivo CAR를 포함한 미래 치료 패러다임으로 확장하기 위한 중요한 이정표”라며 “기술 경쟁력을 바탕으로 글로벌 시장에서 차별화된 치료 옵션을 지속적으로 선보이겠다”고 밝혔다.
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