2025년 7월 27일자 뉴욕포스트 보도에 따르면, 미국 캘리포니아대 UCSF 연구진은 기존 FDA 승인 암 치료제인 레트로졸(letrozole)과 이리노테칸(irinotecan) 두 약물을 알츠하이머 모델 쥐에 투여한 결과, 뇌 내 유해한 타우 단백질 덩어리가 분해되고 기억과 학습 능력이 회복되는 결과를 확인했다. 이는 알츠하이머 증상을 실제로 역전시키고 기억을 회복시키는 효과를 보여준 첫 결과이다.
연구진은 1,300여 개 FDA 승인 약물 데이터를 분석하여 이들 약물 조합이 알츠하이머 관련 유전자 발현 패턴을 반전시키는 효과가 있음을 확인한 후, 쥐 모델 실험에서 실제 효과를 입증했으며, 과거 암 치료를 받은 140만 명 이상의 환자 의료 기록에서도 이들 약 복용자가 알츠하이머 발병 가능성이 낮았다는 연관성을 발견했다.
이 연구 결과는 국제 학술지 Cell에 게재되었으며, UCSF 연구기관의 공식 발표를 통해 확인되었다.
GDN VIEWPOINT
기존 약물 활용의 효율적 전략
레트로졸과 이리노테칸은 이미 FDA 승인 절차를 거친 약물로, 새로운 화합물 개발보다 임상 시험 진입이 빠른 장점이 있다. 해당 연구는 기초·컴퓨터 기반 유전자 매핑과 실험적 검증을 결합한 방식으로, 시간이 촉박한 알츠하이머 연구에서 실용적 접근점이 될 수 있다.
인간 적용 전 주의할 점 존재
이들 약물은 암 치료용으로 사용되는 독성 프로파일이 높은 항암제이기에, 알츠하이머 환자에게 적용 시 안전성·부작용 관리가 중요하다. 특히 뇌 관련 합병증이나 감염 위험 등에 대한 면밀한 임상 검증이 필요하다.
기존 치료제와 비교 시 ‘기능 회복 가능성’ 주목
기존 FDA 승인된 레커넴맙(lecanemab, 상품명 Leqembi)과 도난네맙(donanemab, 상품명 Kisunla)은 뇌 내 베타아밀로이드 플라크 제거를 통해 알츠하이머 진행을 지연시키는 방식이다. 이들 치료제는 인지 기능 저하 속도 약 25~30% 정도 지연에 그치며, 기억 회복까지는 아니다.이번 연구는 증상을 ‘역전’시키는 점에서 전혀 다른 접근임을 보여준다.
EMA 승인 및 글로벌 규제 흐름
최근 유럽의약품청(EMA)은 도난네맙(Kisunla)의 승인 권고 의견을 재고하여 승인 권고 상태로 전환했으며, 레커넴맙은 이미 일부 국가에서 승인되었다는 점이 글로벌 치료 개발 경쟁 심화를 보여 준다.
알츠하이머 연구 패러다임 전환 가능성
이 연구는 유전자 기반 빅데이터 매핑과 기존 약물 재활용의 조합이 알츠하이머 치료의 새로운 패러다임을 제시함으로써 향후 다유전자·다표적 치료 시대를 열 수 있다는 전망이 가능하다.
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