GC녹십자와 한미약품이 공동 개발 중인 파브리병 치료 신약 ‘LA-GLA(코드명: GC1134A/HM15421)’이 글로벌 임상 1/2상에 돌입했다. 이번 임상은 한국, 미국, 아르헨티나 등 3개국의 10개 기관에서 진행되며, 첫 환자 투여도 성공적으로 완료됐다.
파브리병은 리소좀 축적 질환으로, 체내 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’ 결핍으로 인해 다양한 장기에 손상이 발생하는 희귀난치질환이다. 기존 치료법으로는 정맥 주사 기반의 효소대체요법(ERT)이 주로 사용되지만, 정기적인 병원 방문과 부작용 등의 불편함이 문제로 지적돼 왔다.
이에 GC녹십자와 한미약품은 월 1회 피하 주사로 투여할 수 있는 차세대 치료제 ‘LA-GLA’를 개발했다. 이는 기존 정맥주사 방식의 불편함을 줄이고, 신장 기능 개선, 혈관병 예방, 말초신경 장애 개선 등에서 우수한 효능을 비임상 연구에서 입증했다.
이번 글로벌 임상은 미국 LDRTC(Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center) 등 6개 기관, 한국의 양산 부산대병원과 세브란스병원, 아르헨티나 2개 기관에서 진행된다. 임상 참여 환자들은 4주에 1회 ‘LA-GLA’를 피하 주사받으며, 안전성, 내약성, 약동학, 유효성을 평가받게 된다.
신촌 세브란스병원 홍그루 교수는 “본원에서 글로벌 임상의 첫 환자 투여를 하게 돼 매우 기쁘다”며 “이번 임상을 통해 많은 파브리병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있기를 기대한다”고 말했다.
GC녹십자 신수경 의학본부장은 “첫 환자 투여와 함께 LA-GLA의 글로벌 임상이 본격적으로 시작돼 기쁘다”며 “GC녹십자는 다양한 리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험을 바탕으로 파브리병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것”이라고 밝혔다.
한미약품 이문희 GM임상팀장도 “차세대 지속형 기술이 적용된 LA-GLA가 파브리병 환자들에게 투약 편의성을 높이면서 유의미한 효과를 보이는 치료제가 되길 기대한다”며 “GC녹십자와 함께 임상 개발에 최선을 다하겠다”고 강조했다.
현재 대부분의 파브리병 환자는 2주에 한 번 정맥주사를 맞아야 하는 기존 치료제에 의존하고 있다. 그러나 LA-GLA는 월 1회 피하 주사로 치료 편의성을 대폭 개선해 파브리병 환자들의 삶의 질 향상이 기대된다.
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