유한양행, 희귀질환 고셔병 치료제 개발 가속화
유한양행이 개발 중인 신경병증성 고셔병 치료제 'YH35995'가 2026년 5월 8일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 공식 획득했다. 이번 지정은 유한양행이 희귀질환 신약 포트폴리오를 확대하는 전략의 핵심 성과로, 글로벌 임상 개발과 시장 진입 기반을 동시에 확보했다는 점에서 의미가 크다. 고셔병은 리소좀 축적 장애의 일종으로, 베타-글루코세레브로시다제 효소 결핍에 의해 발생하는 희귀유전질환이다.
현재 승인된 치료제가 제한적인 대표적 미충족 의료 수요 분야로 꼽힌다. 특히 신경병증성 고셔병은 중추신경계를 직접 침범해 심각한 신경학적 증상을 유발하지만, 기존 효소대체요법은 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하지 못해 중추신경계에 대한 치료 효과가 제한적이다.
YH35995는 바로 이 뇌혈관장벽 투과 기반 기전을 활용하여 기존 치료제의 한계를 극복하려는 전략적 신약이다. 중추신경계에 약물을 직접 전달할 수 있는 구조적 특성을 갖춤으로써 신경병증성 고셔병 치료 영역에서 차별화된 경쟁력을 확보하고 있다는 것이 회사 측의 설명이다. 유한양행은 2026년 5월 6일 이탈리아 트리에스테에서 열린 제3회 고셔병 국제 워킹그룹(IWGGD) 심포지엄에서 YH35995의 임상 1상 결과를 발표했다.
이 자리에서 YH35995의 반감기가 약 21~24일 수준으로 확인되었으며, 이는 투약 주기를 대폭 연장하여 환자의 치료 부담을 낮출 수 있는 근거로 제시되었다.
FDA 희귀의약품 지정의 의미와 혜택
FDA 희귀의약품 지정 제도는 미국 내 환자 수가 20만 명 미만인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위해 마련된 제도다. 지정을 받은 의약품은 임상시험 비용의 25%에 해당하는 세액공제, 신약 허가 심사 수수료 면제, 허가 후 최대 7년간의 시장 독점권이라는 세 가지 핵심 혜택을 받는다.
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유한양행 입장에서는 YH35995의 글로벌 임상 비용 부담을 줄이는 동시에, 향후 미국 시장 진출 시 독점적 지위를 선점할 수 있는 제도적 발판을 마련한 셈이다. 이번 ODD 획득은 유한양행의 희귀질환 신약 개발 전략이 글로벌 규제 기관의 검토를 통과했음을 보여주는 사례다. 포쓰저널 보도에 따르면, 유한양행은 이번 지정을 계기로 YH35995의 글로벌 개발 기반을 확대하고 궁극적으로 신경병증성 고셔병 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공한다는 목표를 설정하고 있다.
다만 FDA 희귀의약품 지정 자체는 안전성이나 유효성을 보증하는 것이 아니며, 최종 허가를 위해서는 임상 2·3상 데이터를 포함한 종합적 심사를 거쳐야 한다.
한국 제약산업의 글로벌 경쟁력 확대
희귀질환 신약 개발은 높은 임상 성공 불확실성과 글로벌 각국의 복잡한 규제 장벽이라는 이중 과제를 안고 있다. 임상 1상에서 확인된 약동학적 특성이 이후 임상 단계에서도 유효성으로 이어지는지, 그리고 다양한 인종과 연령대의 환자군에서 안전성이 재확인되는지가 향후 핵심 과제다.
유한양행이 이 과정을 성공적으로 통과할 경우, YH35995는 현재 치료제가 절대적으로 부족한 신경병증성 고셔병 분야에서 실질적인 선택지로 자리매김할 수 있다. YH35995의 FDA 희귀의약품 지정은 유한양행의 R&D 전략이 국내를 넘어 글로벌 규제 기관과의 접점을 확보하는 단계로 진입했음을 나타낸다. 신경병증성 고셔병이라는 고도의 미충족 수요 영역에서 뇌혈관장벽 투과라는 기술적 차별성을 내세운 이번 사례는, 한국 제약사의 희귀질환 신약 개발이 글로벌 기준에서 가능성을 인정받는 방향으로 나아가고 있음을 보여주는 구체적 사례다.
FAQ
Q. FDA 희귀의약품 지정(ODD)을 받으면 시장 출시가 보장되는가?
A. FDA 희귀의약품 지정은 신약 허가(승인)를 보장하지 않는다. 이 제도는 희귀질환 치료제 개발을 장려하기 위한 인센티브 제도로, 임상시험 세액공제·심사 수수료 면제·최대 7년간 시장 독점권 등의 혜택을 제공한다. 실제 시장 출시를 위해서는 임상 2·3상을 포함한 전체 개발 과정을 완료하고 FDA의 신약 허가 심사를 별도로 통과해야 한다. YH35995는 현재 임상 1상 단계로, 최종 허가까지는 다수의 임상 단계가 남아 있다.
Q. 신경병증성 고셔병은 일반 고셔병과 어떻게 다른가?
A. 고셔병은 베타-글루코세레브로시다제 효소 결핍으로 지질이 세포 내에 축적되는 리소좀 축적 장애다. 일반적인 1형 고셔병은 간·비장 비대, 빈혈, 골 병변 등을 주증상으로 하며 중추신경계는 침범하지 않는다. 반면 신경병증성 고셔병(2형·3형)은 중추신경계를 직접 침범하여 발작, 안구운동 이상, 인지 저하 등 심각한 신경학적 증상을 동반한다. 기존 효소대체요법은 뇌혈관장벽을 통과하지 못해 중추신경계 증상에 대한 치료 효과가 극히 제한적이었으며, 이것이 YH35995가 뇌혈관장벽 투과 기전을 핵심 전략으로 채택한 배경이다.
Q. YH35995의 임상 1상에서 확인된 반감기 21~24일은 어떤 의미인가?
A. 약물의 반감기는 체내 약물 농도가 절반으로 줄어드는 데 걸리는 시간을 뜻한다. YH35995의 반감기가 21~24일로 확인되었다는 것은 이론적으로 3~4주 간격의 투약 주기가 가능함을 시사한다. 기존 효소대체요법이 격주 정맥 주사를 요구하는 것과 비교하면, 투약 빈도를 줄여 환자의 병원 방문 부담과 치료 순응도를 개선할 수 있는 근거가 된다. 다만 이 수치는 임상 1상의 초기 데이터이므로, 이후 단계에서 다양한 환자군을 대상으로 재검증이 필요하다.
[알림] 본 기사는 건강·의료 관련 정보를 제공하기 위한 것으로, 의학적 진단이나 치료를 대체할 수 없다.
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건강 문제가 있을 경우 반드시 의사 등 전문가와 상담해야 한다.
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