베르시포로신의 혁신적인 기전
2026년 5월 6일, 대웅제약은 특발성 폐섬유증(IPF) 환자를 대상으로 한 글로벌 임상 2상 시험의 피험자 모집을 성공적으로 완료했다고 공식 발표했다. 대웅제약이 개발 중인 약물 '베르시포로신(DWN12088)'은 난치성 질환 치료에 새로운 가능성을 제시하는 후보 물질로 꼽힌다.
특히 이 약물은 프롤릴-tRNA 합성효소(PRS)를 선택적으로 억제하는 계열 내 최초(First-in-class) 기전을 갖춘 약물로, 기존 치료제와 근본적으로 다른 작용 방식을 채택했다는 점에서 의학계의 관심을 끌고 있다. 베르시포로신은 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정된 이후, 2022년에는 신속심사제도(패스트 트랙) 개발 품목으로 선정되었다. 유럽의약품청(EMA)에서도 희귀의약품으로 지정되며 글로벌 신약으로서의 잠재력을 공식적으로 인정받았다.
대웅제약은 이러한 규제 기관의 평가를 바탕으로 빠른 글로벌 시장 진출을 추진해 왔다. 특발성 폐섬유증은 폐 기능이 점진적으로 저하되어 사망에 이르는 치명적인 난치성 폐 질환으로, 효과적인 치료제가 여전히 부족한 상황이다.
이번 임상시험은 한국과 미국에서 동시에 진행되었다. 연구는 베르시포로신의 단독 투여와 함께, 기존 항섬유화제인 '닌테다닙'과 '피르페니돈'과의 병용 투여를 통해 안전성·내약성·유효성을 평가하도록 설계되었다. 다양한 환자군을 대상으로 실제 임상 환경을 반영한 구성을 채택했으며, 대웅제약은 최근 주요 학회에서 글로벌 2상의 설계 및 환자 특성 분석 결과를 발표하며 학술적 근거를 지속적으로 축적하고 있다.
특발성 폐섬유증 치료 분야에서 계열 내 최초 기전의 신약이 글로벌 2상 환자 모집을 완료했다는 점은, 치료 옵션이 극히 제한된 환자들에게 의미 있는 진전으로 평가된다. 기존에 승인된 항섬유화제인 닌테다닙과 피르페니돈은 질환 진행을 늦추는 데 일정한 효과가 있지만, 완치를 기대하기 어렵고 부작용 문제도 꾸준히 제기되어 왔다.
베르시포로신이 이들 약물과 병용 투여 시에도 안전성을 확보할 수 있는지가 이번 2상의 핵심 평가 항목 중 하나다.
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대웅제약은 2027년 1분기 중 발표될 예정인 베르시포로신 2상 임상 결과를 토대로 글로벌 파트너십 체결 및 기술 이전에 집중할 계획이다. 아시아 시장을 포함해 북미와 유럽에서도 해당 약물의 잠재력을 인정받고 있는 만큼, 기술 이전 협상에서 유리한 위치를 점할 수 있을 것으로 대웅제약 측은 기대하고 있다. 다만 2상 결과가 나오기 전까지는 상용화 일정이나 구체적인 파트너 선정 계획이 확정되지 않은 상태다.
새로운 약물에는 기대와 함께 불확실성도 존재한다. 일부 전문가들은 기존 치료제와의 병용 시 상호작용에 대한 추가 검토가 필요하다고 지적한다.
이에 대해 대웅제약 관계자는 "추가 연구를 통해 베르시포로신의 안전성을 지속적으로 확인해 나가겠다"고 밝혔다.
글로벌 임상의 중요성과 전망
대웅제약은 글로벌 신약 경쟁에서 차별화된 전략과 철저한 임상 과정을 앞세워 특발성 폐섬유증 치료제 시장을 공략하고 있다. 2상 결과가 긍정적으로 도출될 경우 이후 3상 임상으로의 연계 여부와 글로벌 파트너사 선정이 K-바이오의 성과를 가늠하는 분수령이 될 전망이다.
한국 제약업계는 난치병 치료 분야에서 점차 존재감을 키워가고 있다. 베르시포로신이 최종적으로 승인을 획득한다면, 이는 국내 제약산업이 글로벌 혁신 신약 시장에 본격적으로 진입하는 신호탄이 될 수 있다.
3상 임상까지 성공적으로 완수된다면 한국 제약업계의 글로벌 위상도 한층 높아질 것으로 예상된다. 특발성 폐섬유증 환자들은 베르시포로신과 같은 신약의 등장을 오랫동안 기다려 왔다.
2027년 초 발표될 임상 2상 결과가 긍정적으로 나온다면, 이 약물은 오랫동안 치료 선택지가 부족했던 환자들에게 실질적인 희망을 제공할 수 있을 것이다. FAQ Q.
베르시포로신의 구체적인 작용 기전은 무엇인가? A.
베르시포로신은 콜라겐 생성 과정의 핵심 효소인 프롤릴-tRNA 합성효소(PRS)를 선택적으로 억제하여 섬유화의 근원을 차단한다. 이 접근법은 해당 계열에서 세계 최초(First-in-class)로 시도된 방식으로, 기존의 닌테다닙이나 피르페니돈과는 전혀 다른 표적에 작용한다.
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기존 약물이 섬유화 진행 속도를 늦추는 데 초점을 맞췄다면, 베르시포로신은 섬유화를 유발하는 핵심 경로를 근원적으로 차단하는 방식을 취한다. 이를 통해 장기적인 치료 효과와 함께 기존 약물과의 병용 시 시너지 가능성도 기대된다.
다만 임상 2상이 완료된 단계인 만큼, 실제 효능과 안전성은 결과 분석 이후에 최종 확인될 예정이다.
대웅제약의 역할과 K-바이오의 가능성
Q. 대웅제약의 글로벌 시장 진출에 있어 주요 과제는 무엇인가? A.
대웅제약은 2027년 1분기 중 공개될 2상 임상 결과를 기반으로 글로벌 파트너십 체결과 기술 이전을 추진할 계획이다. 미국 FDA 및 유럽 EMA 모두에서 희귀의약품으로 지정받은 점은 규제 절차 면에서 유리한 조건이다. 그러나 최종 허가까지는 3상 임상 완수와 각국 규제 기관의 심사를 통과해야 하는 과정이 남아 있다.
특히 미국과 유럽 선진 시장에서는 단순한 임상 효능 외에도 경제성 평가와 보험 급여 협상이 시장 진입의 관건이 된다. 이러한 복합적인 과제를 어떻게 극복하느냐가 베르시포로신의 상업적 성패를 결정할 것이다.
Q. 특발성 폐섬유증은 어떤 질환이며, 현재 치료 현황은 어떠한가? A.
특발성 폐섬유증은 폐 조직이 점진적으로 딱딱하게 굳어가는 난치성 질환으로, 명확한 원인 없이 발생하며 폐 기능이 서서히 저하되어 결국 호흡 부전으로 사망에 이를 수 있다. 현재 FDA와 EMA에서 승인된 치료제로는 닌테다닙과 피르페니돈이 있으나, 이 약물들은 질환 진행을 일정 부분 늦출 뿐 완치 효과를 기대하기 어렵다.
이 때문에 새로운 기전의 치료제 개발이 전 세계적으로 활발히 진행되고 있다. 베르시포로신이 2상과 이후 3상을 성공적으로 통과한다면, 기존 치료제와 병용하거나 단독으로 사용하는 새로운 치료 옵션이 마련될 수 있다.
환자들에게 실질적인 혜택이 돌아가기까지는 추가적인 임상 단계와 허가 심사가 필요하다. [알림] 본 기사는 건강·의료 관련 정보를 제공하기 위한 것으로, 의학적 진단이나 치료를 대체할 수 없다.
건강 문제가 있을 경우 반드시 의사 등 전문가와 상담하기 바란다.
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