지금까지 불가능했던 B형 간염 완치, 유전자 편집이 열쇠 될까
치료할 수는 있지만 완치가 어렵던 질환. 만성 B형 간염은 그러한 대표적 사례 중 하나로 꼽힙니다. 이 질환은 간에 염증과 손상을 일으키며, 장기적으로 간암 또는 간경변이라는 치명적인 결과로 이어질 수 있습니다.
현재 치료법으로는 바이러스 DNA의 간 내 지속성 때문에 기능적 완치에 이르는 경우가 거의 없는 상황입니다. 기존 치료법이 바이러스 억제라는 한계에 머물고 있는 가운데, 유전자 편집 기술을 활용한 새로운 치료제가 가능성을 열고 있습니다.
2026년 4월 15일, 미국의 임상 단계 유전자 편집 전문 기업 Precision BioSciences가 만성 B형 간염 치료를 목표로 한 PBGENE-HBV 치료제의 ELIMINATE-B 임상시험을 유럽으로 확장한다고 발표했습니다. 회사는 프랑스와 루마니아에서 임상시험 신청(CTA) 승인을 받았으며, 이를 통해 두 국가에서 중요한 B형 간염 임상시험 사이트를 개설할 수 있게 되었습니다.
PBGENE-HBV는 cccDNA라는 바이러스 복제 과정에서 핵심적인 역할을 하는 유전물질을 제거하는 데 초점을 맞춘 혁신적인 유전자 편집 치료제입니다.
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이는 현재까지 개발된 치료제 중 cccDNA 제거를 목표로 하는 유일한 임상 단계 프로그램으로, 기존 치료제들이 해결하지 못한 문제를 정면으로 다루고 있습니다. 이번 유럽 확장은 영국, 몰도바, 뉴질랜드, 홍콩, 미국에 이미 구축된 글로벌 임상시험 네트워크를 더욱 강화하는 것입니다.
Precision BioSciences는 프랑스와 루마니아의 임상시험 사이트 추가가 ELIMINATE-B 임상시험에서 환자 등록 및 임상 실행을 지속적으로 지원할 것으로 기대하고 있으며, 가능한 한 많은 환자를 PBGENE-HBV로 치료하는 것을 목표로 합니다. 현재 사이트 개시 활동이 진행 중이며, 초기 환자 스크리닝은 2026년 2분기에 예상됩니다.
이러한 확장은 만성 B형 간염 환자들에게 새로운 희망을 제시하고 있습니다. PBGENE-HBV가 주목받는 가장 큰 이유는 '기능적 완치'에 도전한다는 점입니다.
현재 사용 중인 만성 B형 간염 치료제는 바이러스를 억제하고 어느 정도 관리할 수 있지만, 간 내부에 잔존하는 바이러스 DNA를 완전히 제거하지는 못합니다.
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만성 B형 간염에 대한 치료법은 없으며, 현재 치료법으로는 바이러스 DNA의 간 내 지속성 때문에 기능적 완치에 이르는 경우가 거의 없습니다. 반면 PBGENE-HBV는 cccDNA를 직접 제거함으로써 질환의 근본적인 원인을 없애는 데 초점을 맞추고 있습니다.
이 치료제는 Precision BioSciences의 고유한 ARCUS® 플랫폼을 활용하여 개발되었습니다. ARCUS® 기술은 정밀한 유전자 편집을 가능하게 하는 독창적인 시스템으로, 만성 B형 간염 환자의 다양한 용량 수준에서 HBV DNA의 지속적인 손실을 유도할 수 있도록 설계되었습니다.
실제로 Precision BioSciences는 이 치료제가 HBV DNA의 지속적인 손실을 목표로 하는 유일한 임상 단계 프로그램이라는 점을 강조하며 임상시험 단계를 꾸준히 확장하고 있습니다. 또한 PBGENE-HBV는 미국 FDA로부터 신속 심사 지정(Fast Track designation)을 받았으며, 이는 치료제의 혁신성과 의학적 중요성을 인정받았다는 의미입니다.
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회사의 최고 개발 및 사업 책임자인 신디 앳웰(Cindy Atwell)은 "프랑스와 루마니아의 B형 간염 사이트로 ELIMINATE-B를 확장하는 것은 cccDNA 제거를 위해 독특하게 설계된 유일한 유전자 편집 치료제인 PBGENE-HBV의 지속적인 개발에 중요한 단계"라고 말했습니다. 그녀는 또한 이번 확장이 "임상시험과 환자 등록 속도를 높이고, 더 많은 환자들에게 치료 기회를 제공하기 위한 중요한 단계"라고 강조했습니다.
Precision BioSciences, 유럽 임상시험까지 확장한 이유
만성 B형 간염 바이러스는 간에 염증과 손상을 일으켜 만성 감염과 간암 또는 간경변으로 인한 사망 위험 증가로 이어집니다. 아시아 지역은 특히 B형 간염 고위험 지역으로 분류되며, 선천적으로 보균자로 태어나는 경우가 흔합니다. 한국도 이제 B형 간염 문제에 대해 유전자 편집 기술을 바라볼 때가 온 것 같습니다.
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기존 약물치료가 평생 유지해야 하는 '관리형' 접근에 초점을 맞추고 있는 것과 달리, PBGENE-HBV의 등장은 완치에 가까운 결과를 보여줄 가능성을 열었습니다. 특히 이번 유럽 네트워크 확장은 글로벌 임상시험 플랫폼이 어떻게 질병 관리에 기여할 수 있는지를 다시 한번 보여주는 사례로 강한 설득력을 갖습니다. 그러나 이와 같은 유전자 편집 기술이 현실적으로 도입되기 위해서는 넘어야 할 산도 많습니다.
첫 번째는 안전성 문제입니다. 유전자 편집 기술이 직접적으로 인간의 DNA에 영향을 미치는 만큼, 비정상 편집으로 인한 부작용 우려가 있습니다.
이를 염두에 두고, PBGENE-HBV는 엄격한 임상시험 단계를 거치고 있습니다. 현재 진행 중인 ELIMINATE-B 임상시험은 다양한 국가와 지역에서 환자들을 대상으로 치료제의 효과와 안전성을 검증하고 있으며, 이 과정에서 수집되는 데이터는 향후 규제 승인을 위한 중요한 근거가 될 것입니다.
두 번째로는 이러한 첨단 치료법의 높은 비용입니다.
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혁신적인 기술인 만큼 초기 비용은 기존 치료제보다 높게 책정될 가능성이 큽니다. 유전자 편집 기술은 연구개발에 막대한 투자가 필요하며, 이는 불가피하게 치료 비용에 반영됩니다.
따라서 치료제가 상용화되더라도 접근성과 보험 적용 여부가 중요한 이슈로 떠오를 것입니다. 환자들이 실질적으로 혜택을 받기 위해서는 정부와 보험사의 지원 정책이 필수적입니다.
세 번째 장벽은 규제입니다. 각국 보건 당국이 유전자 편집에 대해 어떻게 접근하느냐는 치료 기술의 활용도를 결정짓는 중요한 요소입니다. 유전자 편집은 비교적 새로운 분야이기 때문에 규제 프레임워크가 아직 완전히 확립되지 않은 경우가 많습니다.
미국 FDA의 신속 심사 지정은 긍정적인 신호이지만, 각국의 규제 환경은 다를 수 있으며, 이는 글로벌 상용화 속도에 영향을 미칠 것입니다. 특히 아시아 국가들의 경우 유전자 편집 기술에 대한 규제 접근이 다양하므로, 지역별 승인 전략이 필요할 것입니다. 하지만 앞선 우려에도 불구하고, 유전자 편집 치료제는 미래 의료의 지평을 열고 있다는 데 대체로 이견이 없습니다.
특히 만성 질환에 대한 접근 방식을 근본적으로 바꿀 수 있다는 점에서 큰 의미를 가집니다. 만성 B형 간염뿐만 아니라 다른 바이러스성 질환, 유전 질환, 심지어 암 치료에도 유전자 편집 기술이 적용될 가능성이 열려 있습니다. PBGENE-HBV의 성공은 이러한 기술의 가능성을 입증하는 중요한 시험대가 될 것입니다.
한국에서도 이러한 첨단 기술이 상용화되고 적용될 가능성을 염두에 두어야 할 것입니다. 한 예로, 국산 유전자 편집 기술 개발과 관련된 투자가 확대되어야 하며, 글로벌 바이오기업들과의 협력 기회를 모색할 필요성도 있습니다.
한국은 바이오 분야에서 상당한 연구 역량을 보유하고 있으며, 이를 유전자 편집 기술 개발에 활용한다면 글로벌 경쟁력을 확보할 수 있을 것입니다. 또한 Precision BioSciences와 같은 선도 기업들과의 협력을 통해 기술 이전이나 공동 연구를 추진하는 것도 고려할 만합니다.
유전자 치료의 미래, 한국 의료계는 무엇을 준비해야 할까
무엇보다 유전자 치료에 대한 국내 규제를 재검토하고, 윤리적인 접근을 유지하면서도 기술 도입을 가속화할 방안을 모색할 때입니다. 규제가 지나치게 엄격하면 혁신적인 치료법의 도입이 지연될 수 있지만, 반대로 너무 느슨하면 안전성 문제가 발생할 수 있습니다. 따라서 과학적 근거에 기반한 균형 잡힌 규제 프레임워크를 구축하는 것이 중요합니다.
이를 위해서는 규제 당국, 학계, 산업계, 환자 단체 간의 긴밀한 협력과 소통이 필요합니다. PBGENE-HBV의 성공 여부는 여전히 미지수입니다. 2026년 2분기에 초기 환자 스크리닝이 시작될 예정이며, 치료제의 효과와 안전성을 입증하기까지는 몇 년이 더 필요합니다.
임상시험은 여러 단계를 거쳐야 하며, 각 단계에서 엄격한 평가를 통과해야만 다음 단계로 진행할 수 있습니다. 특히 유전자 편집 치료제는 장기적인 안전성 모니터링이 필수적이기 때문에, 상용화까지의 과정이 더욱 신중하게 진행될 것입니다.
그러나 이러한 혁신적 시도는 지금의 한계를 뛰어넘기 위한 용기 있는 첫걸음입니다. 만성 B형 간염은 오랫동안 완치가 불가능한 질환으로 여겨져 왔지만, PBGENE-HBV는 그 패러다임을 바꿀 가능성을 제시하고 있습니다. 이후 결과가 긍정적이라면 B형 간염 환자뿐만 아니라 다른 만성 질환에서도 유전자 치료를 활용할 수 있는 새로운 지평을 열 수 있을 것입니다.
이는 단순히 하나의 치료제 개발을 넘어서, 의료 패러다임 전체를 변화시킬 수 있는 역사적인 전환점이 될 수 있습니다. 우리는 유전자 치료가 미래의 의료 환경을 어떻게 변모시킬지, 또 그 과정에서 한국은 어떤 위상을 차지할지 주목해야 합니다. Precision BioSciences의 프랑스와 루마니아로의 임상시험 확장은 글로벌 협력의 중요성을 보여주는 사례이며, 한국도 이러한 국제적 네트워크에 적극적으로 참여할 필요가 있습니다.
ELIMINATE-B 임상시험의 성공적인 진행과 결과를 기대하며, 이것이 만성 B형 간염으로 고통받는 전 세계 수많은 환자들에게 진정한 희망이 되기를 바랍니다. [알림] 본 기사는 건강·의료 관련 정보를 제공하기 위한 것으로, 의학적 진단이나 치료를 대체할 수 없습니다. 건강 문제가 있을 경우 반드시 의사 등 전문가와 상담하시기 바랍니다.
정하은 기자
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[참고자료]
vertexaisearch.cloud.google.com
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